Promosso da Uniamo e rivolto alle istituzioni

Cure innovative e ad alta precisione che impattano sulla storia clinica delle persone con malattia rara, cambiando radicalmente il suo evolversi, con benefici per la salute dei pazienti e dei loro caregiver, oltre che sul sistema sanitario in termini di risparmi diretti e indiretti: sono le Terapie Avanzate, (ATMP: Advanced Therapy Medicinal Products), la nuova frontiera per il trattamento e la prevenzione degli effetti di una varietà di patologie rare – dalle malattie genetiche, onco-ematologiche, alle malattie a lunga prognosi – o per ristabilire, correggere o modificare funzioni fisiologiche compromesse negli esseri umani, anche con la correzione di mutazioni acquisite su base genetica.

Domani in Senato il secondo training istituzionale sulle Terapie Avanzate, dedicato alla sostenibilità economica delle ATMP. Durante il percorso di sensibilizzazione istituzionale promosso da UNIAMO si discute di Terapie Avanzate e criticità legate al tema della capacità di passare dal laboratorio all’applicazione clinica, della sostenibilità economica degli ATMP per un equo accesso, con l’obiettivo di approfondire i meccanismi volti a rendere sostenibili e accessibili queste terapie per il Servizio Sanitario Nazionale e di far conoscere il percorso del paziente affetto da malattia rara.

Appuntamento martedì 18 luglio alle 15.00 con “La sostenibilità economica degli ATMP per un equo accesso”. L’incontro, ospitato in Senato e guidato dalla presidente di UNIAMO Annalisa Scopinaro, vedrà i saluti istituzionali del Senatore Daniele Manca, Co-Presidente intergruppo Innovazione sostenibile in sanità, del Senatore Francesco Zaffini, Co-Presidente intergruppo Innovazione sostenibile in sanità; e del Sottosegretario al Ministero della Salute Marcello Gemmato*. Tra gli esperti, Guido Rasi, Professore di microbiologia, Università di Roma Tor Vergata e già direttore dell’EMA, interverrà in questa occasione sul framework regolatorio delle ATMP; Americo Cicchetti, Professore di Organizzazione aziendale e Direttore di ALTEMS, interverrà sul tema della valutazione economica delle Terapie Avanzate e sui nuovi modelli di pagamento; Paola Facchin, Professoressa di Pediatria, Università degli studi di Padova e Responsabile del coordinamento della Regione del Veneto, e Manuela Tamburo De Bella, Dirigente UOS Reti Cliniche Ospedaliere e Monitoraggio (AGENAS), si concentreranno sugli aspetti regolatori, relativi alla sostenibilità delle ATMP e a quelli organizzativi per un equo e pronto accesso alle ATMP da parte dei pazienti.

I malati rari, in Italia, sono tra i 2 milioni e i 3,5 milioni e per la diagnosi il tempo medio arriva fino a 4 anni. Oggi, e nel prossimo futuro, le ATMP costituiranno sempre più la nuova frontiera per la cura di molte patologie rare, si stima che oltre 500.000 pazienti saranno trattati con le Terapie Avanzate entro il 2030 – Growth & Resilience in Regenerative Medicine Annual Report 2020. Secondo l’ultimo Rapporto dell’Alliance for Regenerative Medicine, alla fine del 2020 erano oltre 1200 gli studi clinici su terapie geniche cellulari o tissutali in corso nel mondo, di cui circa 150 già in fase 3. Nell’ultimo decennio il contributo dell’Italia a questo settore è stato significativo: delle 17 terapie avanzate autorizzate finora nell’Unione europea, ben 4 sono frutto della ricerca accademica italiana. Eppure nel nostro Paese l’intero percorso delle ATMP incontra ancora troppi ostacoli, dalla fase pre-clinica e clinica, a quella dell’accesso e sostenibilità fino ad arrivare alle difficoltà che hanno queste terapie ad arrivare concretamente al paziente.

E’ per rispondere a questa esigenza che UNIAMO (Federazione Italiana Malattie Rare) intende portare a conoscenza della nuova composizione parlamentare della Camera e del Senato la sfida delle Terapie Avanzate attraverso tre momenti formativi ospitati dall’Intergruppo per l’Innovazione sostenibile in Sanità. I training hanno l’obiettivo di intervenire sulla cornice regolatoria per identificare le maggiori criticità legate al tema della ricerca e sviluppo delle Terapie Avanzate, approfondire i meccanismi volti a rendere sostenibili e accessibili queste terapie per il Servizio Sanitario Nazionale e far conoscere il percorso del paziente affetto da malattia rara e le sue principali criticità. Gli esiti di questo percorso formativo saranno raccolti in un documento finale, il “Termometro parlamentare sulle ATMP”, uno strumento tecnico-operativo che presenterà un quadro completo dei temi affrontati e che fornirà agli interlocutori parlamentari gli strumenti conoscitivi e operativi su cui fondare le future attività di policy nell’ambito delle terapie avanzate. Gli incontri e l’evento finale vedranno il coinvolgimento dell’intergruppo parlamentare “Innovazione sostenibile in sanità”.

Fonte: askanews.it

Campisi (ISL): “Colpa di ‘ingorghi’ linfatici

Quando la temperatura sale, la circonferenza di gambe e caviglie aumenta. Gonfiore, pesantezza e, in alcuni casi, anche un fastidioso formicolio che, in estate, colpisce ben 1 donna su 2, il triplo rispetto a quanto avviene in inverno. Neanche gli uomini ne sono immuni, anche se tendono a ignorare e sottovalutare il problema molto più di quanto facciano le donne. A mettere in guardia dal rischio linfedema, in vista di quella che potrebbe essere la stagione estiva più calda di sempre, è Corrado Campisi, presidente del Congresso Mondiale di Linfologia che si terrà a Genova dall’11 al 15 settembre, e docente di Chirurgia Plastica all’Università di Catania. L’evento, che riunirà medici, chirurghi, infermieri, fisioterapisti, podologi e molti altri specialisti, provenienti da tutto il mondo, rappresenta un’opportunità di aggiornamento nel trattamento delle patologie linfatiche e di confronto sulle principali novità tecnologiche “Quando si parla di gambe gonfie e circolazione il pensiero va direttamente al sangue, che attraverso la spinta del cuore scorre nelle arterie e nelle vene del nostro corpo – spiega Campisi, considerato uno dei massimi specialisti in Chirurgia e Microchirurgia del Sistema Linfatico e co-fondatore della Campisi Clinic -. Tuttavia, oltre alle grandi ‘autostrade’ del sistema circolatorio sanguigno, fatte da arterie, vene e capillari, c’è anche un’intricata rete rappresentata dal sistema linfatico che trasporta proteine, liquidi e lipidi. Questo sistema, costituito da vasi linfatici e linfonodi, consente alla linfa di essere drenata nei tessuti corporei, in ogni punto del nostro organismo, prima di riversarsi nel torrente circolatorio sanguigno. Un malfunzionamento di questa rete può portare a un anomalo rigonfiamento di mani, braccia o gambe. A volte così estesi da sembrare arti ‘da elefanti'”.

Sono due le principali forme di linfedema. Quelle “primarie”, dovute a malformazioni congenite dei vasi del sistema linfatico, e quelle “secondarie”, dovute a eventi avversi esterni che alterano la normale funzione del sistema linfatico, come l’asportazione dei linfonodi e la radioterapia, entrambi previsti nei trattamenti oncologici. Si stima che nel mondo siano 350 milioni le persone con lifedema, 2 milioni solo in Italia. Numeri in forte crescita, nel nostro Paese circa 40mila in più all’anno. “Quando la circolazione linfatica delle nostre gambe presenta delle anomalie si verifica un accumulo di liquidi nei tessuti e quando questo stato, come spesso avviene, si associa a un’insufficienza anche del circolo venoso degli arti il quadro si complica – sottolinea Campisi -. Non si tratta solo di un problema estetico, pur rilevante in considerazione del fatto che in estate si può far fatica a camminare o addirittura a indossare le scarpe. I liquidi che non riescono a essere drenati possono diventare talmente densi, per via dell’alto contenuto di proteine, che può arrivare a compromettere la corretta ossigenazione dei tessuti, predisponendoli ad arrossamenti, eczemi, dermatiti, ulcere ed infezioni”.

La buona notizia è che è possibile ridurre i rischi, prevenendo le complicazioni. Esistono vari livelli di trattamento a seconda della gravità del linfedema: da semplici cambiamenti nello stile di vita a farmaci, fisioterapia o anche chirurgia mini-invasiva. “A fare la differenza è la diagnosi tempestiva del problema, che può avvenire solo individuando i primi campanelli d’allarme – suggerisce lo specialista -. Inizialmente i sintomi possono essere sfumati e difficili da intercettare in estate: i più comuni sono pesantezza alle gambe e caviglie gonfie, che molto spesso si ritengono ‘normali’ e quindi trascurabili. Ciò che invece non può essere ignorata è l’eventuale difficoltà con cui le gambe si sgonfiano: se non si riescono ad ottenere benefici sollevamendole e rinfrescandole con getti d’acqua fredda, è bene rivolgersi a uno specialista”.

Al medico, inizialmente, basta un solo dito per verificare che c’è un problema. “Alla pressione esercitata dal dito su caviglia o gamba si può verificare che, per qualche secondo, si forma una sorta di fossetta, un segno evidente di una disfunzione linfatica – dice Campisi -. All’osservazione clinica bisognerebbe dunque associare anche un EcoColorDoppler per lo studio del circolo venoso e una linfoscintigrafia per verificare la presenza di ingorghi linfatici”.

A quel punto ci sono vari livelli di trattamento: si va da semplici cambiamenti nello stile di vita, come evitare il fumo o lo stare fermi in piedi per molto tempo, all’utilizzo di calze elastiche, che esercitano una spinta compressiva graduata drenando i liquidi dalla caviglia verso l’alto. E poi la terapia farmacologica con ad esempio benzopironi, antibiotici, antimicotici, dietilcarbamazina, diuretici fino al drenaggio manuale linfatico con un fisioterapista specializzato, al drenaggio meccanico con ad esempio la pressoterapia o all’uso di bendaggi multistrato ed esercizi di ginnastica.

Molto più recente è il ricorso alla microchirurgia che è in grado di risolvere l'”ingorgo” linfatico, agendo direttamente sulla causa, prevenendo in questo modo le recidive. “Le procedure chirurgiche attualmente disponibili per il trattamento del linfedema sono molteplici – spiega Campisi -: si va dai bypass linfaticovenosi che hanno l’obiettivo di creare uno scarico fisiologico periferico con cui risolvere l’ostruzione al trapianto autologo di tessuto linfatico e/o linfonodi con lo scopo di creare un nuovo sistema di drenaggio linfatico nell’arto colpito, fino a vere e proprie liposuzioni guidate dalla navigazione linfatica”. L’esperto è anche l’ideatore di una nuova tecnica di “liposuzione a ultrasuoni”, che sfrutta le onde sonore per “sciogliere” gli ingorghi linfatici e agevolare la procedura chirurgica. In occasione del congresso ISL gli specialisti avranno l’occasione di confrontarsi sulle ultime tecniche microchirurgiche sul sistema linfatico.

Fonte: askanews.it

Team ricercatori italiani ha individuato mix molecole naturali

Nel tentativo di comprendere in che modo i “geni della longevità”, appartenenti alla ormai nota famiglia dei geni SIRT, possono allungare la durata della vita in buona salute, un gruppo di ricercatori italiani ha individuato un composto in grado di favorire la perdita di peso e di prevenire l’accumulo di grasso “cattivo”. Si tratta di un mix di molecole naturali, che includono, tra le altre, pterostilbene, polidatina, onochiolo, gymnema sylvestre, sinefrina, forskolina, tè verde, neopuntia, capace di trasformare il grasso bianco, quello “cattivo” che si accumula e porta in su la lancetta della bilancia, in grasso bruno, cioè in quello “buono” che il nostro organismo brucia per produrre energia. L’efficacia del composto, prodotto da un’azienda americana che si occupa di creare integratori che stimolano la produzione naturale di sirtuine, è stata dimostrata in uno studio dell’Università Tor Vergata di Roma, dell’IRCCS San Raffaele di Roma e dell’Università di Napoli Federico II, recentemente pubblicato sulla rivista Cell e da poco disponibile in commercio. “Il composto è in grado di inibire la proliferazione degli adipociti e il rilascio di molecole pro-infiammatorie, come l’interleuchina-6 e la leptina, l’ormone responsabile della sensazione della fame”, spiega David Della Morte Canosci, autore dello studio e professore di Medicina Interna presso il Dipartimento di Medicina dei Sistemi dell’Università di Roma Tor Vergata. “Ma cosa ancora più straordinaria, il composto ha promosso la ‘trasformazione’ del grasso ‘bianco’ in ‘bruno’ attraverso l’aumento dei livelli di espressione di alcuni geni legati al grasso ‘buono’, come ad esempio UCP1”, aggiunge.

A differenza dei farmaci anti-obesità nuovi che stanno riscuotendo un grande successo e per i quali sono state riscontrate resistenze (in alcuni pazienti obesi non funzionano) e l’insorgenza di eventi avversi, il nuovo composto rappresenta un’alternativa naturale e priva di rischi per la perdita di peso. “L’unico effetto collaterale documentato è l’aumento della longevità, oltre che una maggiore protezione contro il diabete, le malattie cardiache e neurodegenerative”, sottolinea Della Morte. Il grasso bianco funziona come una sorta di magazzino per le calorie in eccesso che ricaviamo dalla digestione del cibo. Il grasso bruno, invece, brucia le calorie per consentire al corpo di svolgere tutta una serie di funzioni vitali, come ad esempio la termoregolazione, ed evita in questo modo l’accumulo pericoloso di grassi. Il composto testato dai ricercatori italiani è dunque un valido strumento attraverso il quale si può trasformare il grasso bianco in bruno.

Fonte: askanews.it

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